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Farmaci orfani, opportunità terapeutiche in crescita

Spesa di 1,6 mld, entro l'anno arriveranno 17 rilevanti

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Una spesa contenuta, ma opportunità terapeutiche in crescita per i pazienti e innovatività. È quella che arriva dai farmaci orfani, utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. Secondo il quarto rapporto Ossfor, Osservatorio farmaci orfani,realizzato da Crea Sanità e Osservatorio Malattie Rare (Omar), le persone in Italia con almeno un'esenzione per patologia rara sono circa 433mila, pari allo 0,7% della popolazione nazionale e la spesa complessiva per i farmaci orfani inseriti nella lista Aifa nel 2019 (che è stata ridotta) è di appena 1,6 mld di euro. Ma le opportunità terapeutiche continuano a crescere: secondo l'Horizon Scanning Aifa arriveranno entro l'anno altri 17 farmaci orfani con risultati potenzialmente rilevanti.Tra i dati negativi che emergono dal rapporto c'è però un generale allungamento del tempo che passa tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione attraverso procedura centralizzata all'Ema, non bilanciata da una riduzione dei tempi impiegati dall'agenzia europea, ma soprattutto il mancato rispetto della "procedura dei 100 giorni" (Decreto Balduzzi), ad oggi si impiega il doppio. Solo il 15% dei farmaci orfani rispetta questo termine, anche se va segnalato un miglioramento con una riduzione complessiva dei tempi. Tra gli elementi positivi, invece, uno riguarda la capacità dei farmaci orfani di ottenere il riconoscimento di un qualche grado di "innovatività" da parte di Aifa: lo ottiene il 72% delle molecole che ne fa richiesta. Nella 4° edizione si esaminano dati che coprono quasi il 50% della popolazione. "Ai dati ricevuti da Toscana, Puglia, Campania e Lombardia- evidenzia Barbara Polistena di Crea Sanità- si aggiungono quest'anno anche quelli del Lazio".Emerge quindi un quadro in miglioramento, seppure ancora con alcune lentezze da risolvere."Questi dati sono riferiti per lo più a un periodo pre-Covid - spiega però Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor - mentre per quanto riguarda l'impatto della pandemia sul mondo dei malati rari, emergono grandi difficoltà: non ci stupirebbe se il prossimo anno dovessimo registrare un peggioramento. I dati positivi sono frutto di 15 anni di attenzione al settore dei farmaci orfani da parte delle istituzioni e degli enti regolatori, sia sul piano della ricerca che dell'accesso, ma diversi elementi sembrerebbero indicare la volontà di un ripensamento di queste politiche: il nuovo 'D.M. Prezzi' che non tiene conto della unicità dei farmaci orfani o il Testo Unico sulle Malattie Rare che fatica a trovare un percorso in Parlamento solo per citarne due. Un cambiamento di rotta adesso rischierebbe di vanificare i risultati raggiunti".

In collaborazione con:
Omar

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